Biotech, Naldini (SR-Tiget): “Geni e cellule modificati come farmaci, una rivoluzione”

(Adnkronos) – “Siamo davvero di fronte a una rivoluzione della medicina. Oggi abbiamo a disposizione strumenti che solo 10 anni fa sembravano fantascienza: geni e cellule modificati come farmaci, editing del genoma per correggere mutazioni, riscrivere sequenze, inserire nuove informazioni. Un potenziale straordinario, frutto di oltre 20 anni di ricerca, che sta trasformando radicalmente la possibilità di curare malattie gravi, croniche o letali. Siamo ancora agli inizi. Così come è avvenuto per gli anticorpi monoclonali o le citochine, ci vorrà tempo per sviluppare pienamente queste tecnologie, ma i primi risultati sono già realtà. Le malattie genetiche rare sono state il banco di prova, ma oggi parliamo di oncologia, autoimmunità, neurologia”. Lo ha detto Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (SR-Tiget), professore ordinario di Istologia e Terapia genica e cellulare, università Vita-Salute San Raffaele di Milano, nel suo discorso dopo aver ricevuto l’Assobiotec Award 2025, nel corso dell’Assemblea annuale di Assobiotec, oggi a Roma.  

Il premio, ha spiegato il presidente Assobiotec, Fabrizio Greco, è stato conferito “per il suo straordinario contributo alla cura delle malattie genetiche e oncologiche, con un lavoro pionieristico che ha aperto nuove possibilità terapeutiche. Per aver portato l’eccellenza della ricerca italiana nel mondo, diventando ambasciatore di innovazione, competenza e passione. Per aver aperto la strada, come scienziato, innovatore e imprenditore, a una nuova era della medicina, più mirata e personalizzata”. 

“Le cellule T ingegnerizzate – illustra Naldini – hanno cambiato la storia della terapia di alcuni tumori e ora si aprono prospettive anche nelle malattie autoimmuni. Stiamo muovendo i primi passi verso trapianti di cellule funzionali per il sistema nervoso e la retina. Ma non solo: le conoscenze sull’evoluzione clonale dei tessuti ci fanno intravedere la possibilità di intervenire sui meccanismi dell’invecchiamento, non tanto per allungare semplicemente la vita, ma per prolungare l’healthspan, gli anni in buona salute. Tutto questo, però – sottolinea lo scienziato – sconvolge il modello tradizionale della medicina. Non possiamo più applicare gli stessi paradigmi regolatori, produttivi, distributivi; non possiamo più pensare a un farmaco come a una singola molecola prodotta in serie. Stiamo parlando di piattaforme complesse, di processi personalizzati che coinvolgono il paziente già prima che il ‘farmaco’ esista fisicamente”. 

Anche la gestione clinica cambia. “Il farmaco cellulare nasce dal prelievo del paziente, richiede strutture ospedaliere dedicate e un follow-up molecolare avanzato – evidenzia Naldini – I modelli animali sono sempre meno adeguati: la sperimentazione clinica precoce sull’uomo diventerà sempre più importante, con strumenti di monitoraggio e sicurezza molto più sofisticati. Le terapie avanzate hanno una caratteristica vincente – puntualizza – Quando funzionano, spesso funzionano in modo definitivo, andando alla radice della malattia. Sono vere terapie di precisione, riservate a pazienti con precise caratteristiche biologiche. Ma c’è un problema di sostenibilità economica e industriale. Anche i successi italiani – quelli sviluppati insieme alla Fondazione Telethon, come la terapia per l’Ada-Scid – mostrano i limiti del modello di mercato tradizionale: platee troppo piccole, costi troppo alti per mantenere la produzione e la distribuzione”. 

In questo contesto, per Naldini “serve un nuovo approccio, capace di premiare l’innovazione, ma anche rendere sostenibile lo sviluppo di questi trattamenti oltre a garantire l’accessibilità globale, non solo per i Paesi avanzati. Le terapie avanzate – evidenzia l’esperto – possono essere una risposta anche alle sfide sanitarie dei Paesi a basso reddito: penso, ad esempio, alla talassemia o all’emofilia. La tecnica ha già cambiato il mondo, contribuendo a ridurre la fame e la povertà estrema. Ora sta cambiando anche la medicina, ma serve governarla con saggezza, con una visione che unisca scienza, innovazione tecnologica, capacità industriale e, non da ultimo, cultura umanistica, perché solo così potremo affrontare le implicazioni etiche, sociali ed economiche di questa rivoluzione. Abbiamo gli strumenti per farlo. Facciamolo insieme”, conclude. 

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